八月公發、新藥人體臨床、新廠年底完工 國璽幹細胞邁向新里程碑

理財周刊 2018/09/21 11:35(27天前)


國璽幹細胞於今年八月公開發行生效,證券代碼6704,該公司針對肝硬化、腦中風的幹細胞新藥分別於今年進入人體臨床二期及一期。位於生醫園區的幹細胞新藥製劑藥廠也預計於今年底完工,可謂三喜臨門。目前國璽已是全亞洲發展脂肪間質幹細胞最快的公司,新藥大樓啟用後將可引領台灣成為全球幹細胞發展重鎮。

擁十支幹細胞新藥發明專利

國璽幹細胞今年火力全開,目前手上握有十支幹細胞新藥發明專利,包含:肝硬化、腦中風、退化性關節炎、自體免疫疾病、抗衰老、肌腱發炎、皮膚再生、坐骨神經炎、急性腎損傷、心律不整等,其中肝硬化新藥與慈濟醫院、台大醫院合作,即將進入臨床二期,腦中風新藥在花蓮慈濟已一期收案結束,準備進入一期結案報告;而退化性關節炎幹細胞新藥則與北榮合作,已申請進入臨床一期。

國璽的間質幹細胞是從人體脂肪純化分離而來,據了解,目前常見的間質幹細胞來源有臍帶、骨髓、周邊血液、脂肪等四大類,董事長莊明熙說,臍帶血可以救人,但是不能做藥,因為無法複製;骨髓幹細胞可以治療血液疾病(如血癌),必須配對,治療也有難度;周邊血液的幹細胞數量稀少,必須抽取大量血液,才有足量的間質細胞,只有脂肪取得的幹細胞,可以在體外大量複製並做成臨床用藥,是目前最容易取得,也是最主要的間質幹細胞來源。





自體脂肪幹細胞治療  進入人體臨床

由脂肪取得的間質幹細胞,在臨床治療上又可分為自體及異體,異體在排斥性及安全上仍有疑慮。因此,衛福部於九月公告《特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法修正草案》,簡稱《特管辦法》僅開放自體部分,包括自體免疫細胞治療、自體間質幹細胞治療、自體周邊血液細胞移植、自體軟骨細胞移植等六項細胞治療,台灣目前有十八個以幹細胞治療的臨床實驗正在進行,其中有十三個屬於間質幹細胞治療,大部分用異體,目前國璽以自體幹細胞的新藥有兩項進入人體臨床階段。

一般製藥公司都從罕見疾病的孤兒藥開始做起,譬如,仲恩治療小腦萎縮、宣捷專注小兒肺氣腫,但是莊明熙認為,孤兒藥單一市場小,要到全球市場拿藥證,耗財費力,所以選擇市場最大、最難做的腦中風和肝硬化入手,「光是腦中風病人,台灣就有二十七萬人,每年約有一萬人死於腦中風,肝病則是台灣最大的本土病,每年約有五千人死於肝癌,三千七百個人死於肝硬化,肝硬化/肝纖維化尚無藥可醫,發展這兩種新藥,台灣市場就足以支撐國璽的營運。」

 


肝硬化幹細胞新藥  促使肝細胞再生、逆轉肝纖維化

治療肝硬化幹細胞新藥-GXHPC1(清肝淨)目前已取得美國、中國大陸、台灣專利,發表四篇相關文獻,並預計在慈濟、台大完成第二期人體臨床試驗。創新的「肝硬化幹細胞新藥-GXHPC1」,特點是具有促使肝細胞再生及逆轉肝纖維化的功能,莊明熙表示,幹細胞會衍生出各式生長因子,肝硬化周圍細胞受到生長因子的調控之後,會分化出新的肝細胞,取代舊有的細胞組織,以達到修復和逆轉纖維化的目標,過去治療肝硬化必須開刀住院,現在以微創方式將幹細胞植入硬化部分,觀察一天即可出院。

腦中風幹細胞新藥  直接進行腦內移植

陳舊型腦中風的新藥GXNPC1(思益優),攜手花蓮慈濟醫院,首度將自體脂肪幹細胞直接進行腦內移植。莊明熙說,過去腦中風治療,只是將命救回來,投藥擴張血管讓血塊通過,會傷到神經,肢體沒有知覺,現在將幹細胞施打在阻塞地方附近,研究顯示,幹細胞會促使神經自動修復,大臂會先有知覺,直到末梢會動,達到全部或部分復原,比起美國將幹細胞從血液進入腦部,更有倍數的效果。

除了自體脂肪幹細胞的臨床實驗之外,國璽幹細胞也有開發異體的臨床研究,退化性關節炎即是一例。莊明熙說,軟骨組織不像五臟六腑必須經過血液循環,因此抗排斥低,就退化性關節炎的應用來說,自體軟骨已經磨損,採用健康運動員的幹細胞(異體)比自體幹細胞修復效果更佳,正在申請臨床一期。

今年初,國璽以治療坐骨神經損傷之幹細胞組合藥物拿到台灣發明專利,此項專利技術首創結合幹細胞及血小板纖維蛋白(Platelet Rich Fibrin, PRF)釋放液,經動物實驗證實,能有效幫助截斷後的坐骨神經再生,恢復比以前至少一.二倍行走能力。九月份再度拿到心律不整治療發明專利,以幹細胞結合小分子藥物,經過正丁烯基苯酞處理,動物實驗證實可有效改善心律不整導致的心臟功能惡化。

新竹生醫園區新廠  擴大產學合作


其他正在申請專利的尚有失智症、骨質疏鬆症、糖尿病及帕金森氏症等研究專案。目前也有多項產學合作正在進行,像是心肌肥大症(與中醫大)、腦神經退化(與中研院)、軟骨細胞增生(與國衛院)、阿茲海默症(與東華大學)等,未來還有以IPS誘導性幹細胞治療帕金森氏症(與慈濟)及CAR-T副作用治療(與陽明醫)的臨床研究。

二○一六年,國璽幹細胞斥資數億元新建幹細胞製劑藥廠,坐落新竹生醫園區,預計於今年底完工,是全亞洲第一座符合PIC/S GMP規格的幹細胞製劑藥廠,初期規劃年產能為十萬劑幹細胞製劑,莊明熙表示,公司以模組化進行量產,未來除了生產國璽本身開發的幹細胞新藥,也接受學術、臨床、業界委託進行生產製造,並加速兩岸、全球幹細胞產業的技術合作與市場開拓。

提供幹細胞母體 模組化量產

「過去幹細胞發展進度緩慢,因為沒有一個標準藥廠」,莊明熙以半導體的Wafer(晶圓)來比喻,過去三十年來,因為台積電的晶圓代工,造就IC設計業蓬勃發展,國璽幹細胞的新藥廠就像半導體的Wafer代工,提供幹細胞母體,新藥研發不用再走前面的路,因為「第一階段的基礎細胞(基底),國璽已經幫大家做了」,任何一個學術、研究單位只要拿國璽幹細胞的母體,就能研究發展各種新藥,設計好後,送回國璽藥廠代工製藥。

「不管是美國還是中國大陸,幹細胞新藥都在實驗室階段,國璽是第一個能將幹細胞標準化量產的公司」,莊明熙直言,關鍵在量產的品質是否一致,「一管一億隻幹細胞,出來就不能是八千萬、九千萬隻,而每一隻的活性也要一樣,不能有的大隻、有的小隻,有的強壯、有的老弱殘兵」,他強調,幹細胞的活性與年紀有關,「二十歲年輕人和八十歲老翁,不管幾歲,複製量產出來的幹細胞標準必須一致」,才能做成藥。

莊明熙表示,脂肪幹細胞雖然目前不能治療癌症,但是非癌症的疾病比癌症還多,間質幹細胞分化的十種細胞,就可以治療一、兩百種疾病,半世紀都還研究不完,幹細胞儲存也有幾百億的商機,這是一個全新的產業,國璽新藥廠作為幹細胞產業的領頭羊,接受全球幹細胞藥廠的代工,將能吸引更多國際製藥廠及研究案進駐,活絡台灣幹細胞產業,並帶動台灣成為全球幹細胞發展的重鎮。



文.蔡武穆 圖.國璽幹細胞提供

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